Gentherapie, die den Verlauf der Behandlung von Erbkrankheiten verändern kann, hat einen starken Schub erhalten. Wissenschaftlern gelang es, die Sicherheit der Verfahren erheblich zu erhöhen, indem sie die Möglichkeiten der künstlichen Intelligenz nutzten. Dank des Systems AlphaFold lernten Forscher, potenzielle Fehler zu finden und zu beheben, die zuvor extrem schwer vorherzusagen waren.

Die neuen Daten wurden in der renommierten Fachzeitschrift Nature veröffentlicht. Wie RBC-Ukraine berichtet, konnte ein internationales Team von Wissenschaftlern eines der Hauptprobleme der modernen Gentechnik lösen – das Risiko einer nicht zielgerichteten Wirkung auf die DNA.

Wie molekulare "Scheren" funktionieren

Das Wesen der modernen Gentherapie lässt sich mit der Arbeit eines Juweliers oder Chirurgen auf molekularer Ebene vergleichen. Spezielle Proteine wirken wie "Scheren": Sie scannen das menschliche Genom, finden den beschädigten Bereich und schneiden ihn heraus, um ihn durch eine korrigierte Version zu ersetzen.

Das menschliche Genom ist jedoch gewaltig. In diesem riesigen Raum verlieren die "molekularen Scheren" manchmal den Weg. Fehler passieren selten, aber sie sind unvermeidlich. Wenn das Protein das falsche Gen schneidet, kann dies zu gefährlichen Mutationen und schweren Nebenwirkungen für den Patienten führen.

Die Rolle der künstlichen Intelligenz

Um dieses Risiko zu beseitigen, wandten sich die Wissenschaftler an AlphaFold – ein System, das komplexe Moleküle mit atomarer Präzision modellieren kann. Die künstliche Intelligenz ermöglichte es, in den Prozess hineinzublicken und die Mechanik der Fehler zu verstehen.

Die Analyse von Tausenden von Varianten zeigte, dass das Problem in der übermäßigen Flexibilität des Protein-Editors liegt. Es kann sich versehentlich an DNA-Abschnitte heften, die den Zielabschnitten ähneln, aber "fremd" sind. Die KI bestimmte genau, welche strukturellen Details des Proteins für diese falschen Bindungen verantwortlich sind.

Ergebnisse: von 28 % auf 5 %

Mit Hinweisen von den Algorithmen modifizierten die Forscher die Konstruktion des Proteins. Die Ergebnisse des Experiments übertrafen die Erwartungen:

  • Das aktualisierte System behielt die Fähigkeit bei, die richtigen Gene präzise zu "reparieren".
  • Die Anzahl gefährlicher Fehler in benachbarten DNA-Bereichen sank von 28 % auf 5 %.

Diese Entdeckung hat grundlegende Bedeutung für die Medizin. Die neue Methode ermöglicht es, genetische Werkzeuge flexibel auf den einzelnen Patienten und die Besonderheiten seiner Behandlung abzustimmen. Experten stellen fest, dass dies das Zeitalter der personalisierten Medizin näher rückt, in der komplexe genetische Erkrankungen ohne Lebensgefahr behandelt werden können.

"Diese Entdeckung wird es ermöglichen, sichere und präzise Medikamente für jeden einzelnen Patienten zu entwickeln und das Risiko von Komplikationen zu minimieren", fassten die Autoren der Studie zusammen.